遗传因子的化学本质？遗传因子的化学本质是携带遗传信息的一段核酸序列，一般是DNA，少部分物质为RNA。遗传因子的化学结构？遗传因子就是基因，基因是有遗传效应的DNA片段，也就是说，遗传因子的化学结构是DNA
遗传因子的化学本质？
遗传因子的化学本质是携带遗传信息的一段核酸序列，一般是DNA，少部分物质为RNA。遗传因子的化学结构？
遗传因子就是基因，基因是有遗传效应的DNA片段，也就是说，遗传因子的化学结构是DNA。探究物理和化学因素对遗传物质的影响？
探究物理和化学因素对遗传物质的影响中，为了探究遗传物质的结构以及适应环境的能力做出贡献
如何处理基因遗传缺陷？
很高兴为您解答，我本人就是做基因治疗方向的研究的。今年5月，国际基因及细胞疗法年会在美国波士顿举行，虽然是网络会议形式，但依然是该领域的全球盛会，我也从中受益良多，试着回答一下这个问题吧。
什么是基因缺陷呢？
首先，让我们从最基本的开始，基因是一段DNA片段，是我们身体中各种酶和蛋白质构建的蓝本。人类大约有2万到2万5千个基因。大多数人从我们的父母那里，每个基因都遗传到了两套拷贝，但不是每个细胞都会表达所有的基因，基因的表达是有选择性的，有些会在肝细胞中表达，有些则会在脑中表达。这些基因是我们构建身体和生命活动的基石，从我们头发皮肤的颜色，到我们的运动，我们的免疫系统但有时候，基因并不正确，构成基因的DNA上微小的改变都可能影响了蛋白质的功能，可能影响我们的呼吸，正常的走路或者消化美味的食物。其实，我们的基因一直都在变化，这[繁：這]是细胞中化学变化的结果，娱乐城或者是像紫外线这样的外界因素，当然，我们也会从父母那里遗传到了基因的变化。当我们最终获得这些突变的时候，有的会导致疾病，有的不会。
如果基因是我们生命的蓝图，它出现了问题，可能是DNA上某个碱基突变了，也可能是多个碱基丢失了，或者被重复了很多次，又或者是被插入了其他的DNA片段。这就可能导致缺陷基因[练：yīn]的产生，因为缺陷的基因通常不能产生有功能的蛋白质。但值得注意的是，基因突变不一定就会导致蛋白质没有功能，这是因为DNA在翻译成蛋白质的氨基酸序列的时候是3个碱基一组编码一种氨基酸的，这种三个一组的碱基被称为密码子，但是同一种氨基酸可能有多个密码子与之对应。当《繁体：當》然基因的突变也不都是坏事，进化中这样的例子比比皆是，比如长颈鹿，基因突变让远古长颈鹿的脖子变长，可以吃到高【读：gāo】出的树叶而生存下来，那些没有这种突变的远古长颈鹿就被自然淘汰了。
那么，如果遇到了致病的基因缺陷，该怎么办呢？
除了生殖细胞和某些特殊种类的细胞，比如红细胞，人体的所有细胞都饱含了两套全部的遗传信息，如果有基因缺陷，绝大多数时候，这意味着所有的细胞都是有这个缺陷的，这不像普通的疾病那样，较容易的有对症的药物治疗，基因缺陷造成的疾病非常棘手，不能用常规的手段治疗。而且，不幸的是，只有很少很少的一部分遗传疾病有有效的治疗手段，甚至连致病的原因都不清楚。我来举几个例澳门巴黎人（lì）子。
- 戈谢病（Gaucher disease，GD）是一种溶酶体贮积病，是由常染色体1q22上的GBA基因突变导致，该基因编码溶酶体葡萄糖脑苷脂酶，而患者体内的这种酶没有活性，使得其底物——葡萄糖脑苷脂在体内的巨噬细胞溶酶体中累积，形成典型的戈谢细胞，导致受累的脏器病变。而溶酶体，简单的理解可以认为它是细胞中的垃圾处理厂，能够处理细胞产生的多种大分子有害物质，不至于危害人体。全球大约每10万人中有1.75人患有戈谢病。戈谢病有三种类型
幸运的是，不到5%的罕见遗传病有特效药物，戈谢(繁体：謝)病恰是其中之一。伊米苷酶是一种溶酶体葡糖糖脑苷脂酶的替代酶，能够发挥类似的作用，伊米苷酶已经成为治疗戈谢病的标[繁体：標]准，即使[shǐ]如此，该药物对II型患者的疗效极差。
上图，LHON缺陷中心视力丧失
针对基因缺陷，基因治疗是另一种策略。
- 比如说，Leber 遗传性视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy，LHON#29是一种由线粒体 DNA 突变所引起的遗传性视神经萎缩。主要临床表现是双眼相继突然发生无痛的视力下降，后期可导致视神经萎缩而失明。线粒体基因组上的第11778、第 14484 和第 3460 位点的突变是该病的病因。该病一旦发作，目前没有明确有效的治疗手段，针对LHON的基因疗法也有临床试验开展，例如将野生型线粒体DNA装载到腺病毒载体中并导入细胞核，指导产生线粒体呼吸链相关蛋白亚基，从而恢复线粒体生产ATP的功能
澳门金沙第一，科学家们需要鉴定出哪些缺陷基因是致病，之后才能设计出具有治疗效果的遗传物质。受到递送系统的限制，导入的遗传物质不能随心所欲，有的基因很大很长，那就需要确定究竟哪些部分能最大限度的发挥作用，这（繁：這）样更适合用于基因治疗。
第二个方面则更为重要，那就是递送系统。你可能会好奇，基因治疗是如何将携带有基因的遗传物质导入到病人细胞中的。呃，基因不能直接被导入到病人的细胞中，需要有载（繁体：載）体帮助遗传物质的导入。通常情况下，病毒被用于遗传物质的运送，因为病毒在漫长的进化过程中，变得非常{拼音：cháng}擅长潜入并感染细胞
在基因治疗的过程中，病毒是为了将基因运送到病人细胞中，所以，病毒本身的基因被去除，只保留了它感染细胞的能力，这样病毒本身就不会使人得病却又能出色的客串一下快递小哥的角色。病毒也有局限性，比如病毒不能感染所有的组织，针对不同的身体部位，要选择不同的病毒；病毒送入[练：rù]体内，大多会引起人体的免疫反应，将病毒杀灭；另外，病毒的容róng 量也有限度{拼音：dù}，不能运送超过它们所能容纳的遗传物质。还《繁：還》有一大类是非病毒的递送系统，主要是纳米材料和脂质体的结合产物，将遗传物质包裹在脂质体内，输入到体内。
利用腺相关病毒做载体的基因[拼音：yīn]治疗策略，上世纪70年代发现了腺相关病毒，2012年首个被欧洲药监局批准的腺相关病毒基因治疗产品上《读：shàng》市【读：shì】
值得注意yì 的是，基因治疗有两种方式，一种是在体的，另一种是离体的。看上去比较难以理解，其实很简单。在体方式的基因治疗，是将遗传物质直接的导入到病人的细胞中，在这个过程中，病人的细胞还在病人身体内（下图右）。而离体的方（读：fāng）式[拼音：shì]则是，先将病人的细胞取出，在实验室的环境下，对细《繁体：細》胞的遗传物质进行改造，改造好的细胞，再转回病人体内（下图左）
该如何选xuǎn 择，则要看具体的疾病，以及受影响的组织是什么。
目前，干细胞疗法对基因缺陷导致的疾病也有很大的进展，简单地说，既然基因缺陷导致某些细胞内的蛋白质无法发挥功能，那就在体外培养干细胞，定向的产生所需要的正常细胞，再转入体内。但如何定向分化以及转入体内后细胞的存活时间都是难点。
科技的飞速发展，我们对抗疾病的手段也越来越多样化。基因治疗近年来发展迅速，已经有很多基因治疗的产品上市，还有更多的临床试验在进行。在某些适应症上，基因疗法比传统治疗手段具有明显的优势。
参考资料
Wang， Dan， Phillip W. L. Tai， and Guangping Gao. “Adeno-Associated Virus Vector as a Platform for Gene Therapy Delivery.” Nature Reviews Drug Discovery 18， no. 5 #28May 2019#29: 358–78. https://doi.org/10.1038/s41573-019-0012-9.
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